Fabhalta（通用名：iptacopan）是諾華公司研發(fā)的一款口服補體因子B抑制劑，通過選擇性阻斷替代補體通路發(fā)揮作用?。以下是其關(guān)鍵信息：
?? 一、獲批適應癥與療效
?陣發(fā)性夜間血紅蛋白尿癥（PNH）?
?全球口服單藥療法?，2023年12月獲FDA批準?。
?顯著提升血紅蛋白?：67.7%接受過抗C5療法的患者血紅蛋白持續(xù)≥12g/dL（對照組為0%）?
2；避免輸血率達95.2%（對照組45.7%）?。
?快速起效?：82.3%的患者血紅蛋白提升≥2g/dL且無需輸血?
?原發(fā)性IgA腎?。↖gAN）?
2024年8月獲FDA?加速批準?，用于降低有快速進展風險患者的蛋白尿?。
?關(guān)鍵數(shù)據(jù)?：9個月后蛋白尿減少38.3%（vs 安慰劑組）?。
需驗證長期腎功能保護（2025年公布eGFR數(shù)據(jù)）?。
?C3腎小球?。–3G）?
2025年3月獲批，成為?該病靶向療法??。
?持續(xù)減蛋白尿?：最早14天起效，療效維持1年?。
III期試驗中，蛋白尿較基線顯著降低（vs 安慰劑）?。
?? 二、作用機制
?靶向替代補體通路?：高效抑制因子B，阻斷補體異常導致的組織損傷?。
?優(yōu)勢?：口服給藥，不影響其他補體通路的免疫防御功能?。
?? 三、用藥注意事項
?接種疫苗?：前需接種肺炎鏈球菌、腦膜炎奈瑟菌等疫苗?。
?劑量?：200mg每日兩次，空腹服用?。
?感染風險?：可能引發(fā)莢膜感染（需REMS風險評估）?
?? 四、研發(fā)進展
?拓展適應癥?：針對狼瘡性腎炎、非典型溶血性尿毒綜合征等補體介導疾病的臨床試驗進行中?。
?中國市場?：2024年4月PNH適應癥獲批，IgAN適應癥申請已受理?。
Fabhalta通過精準靶向補體通路，為多種罕見腎病提供了變革性選擇?。