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【劑型與規(guī)格】
注射劑500mg/10ml；100 mg/2 mL
【通用名】
eteplirsen
【適應(yīng)癥】
EXONDYS 51是一種反義寡核苷酸，用于Duchenne型肌營(yíng)養(yǎng)不良癥（DMD）患者，這些患者確認(rèn)DMD基因的突變可接受外顯子51跳躍。
【貯藏】
將EXONDYS 51存放在2°C至8°C（36°F至46°F）的溫度下。不要凍結(jié)。避光，將EXONDYS 51存放在原包裝箱中，直到準(zhǔn)備使用。
【服藥指南】
1、每周一次，每公斤體重30毫克。
2、在35至60分鐘內(nèi)靜脈輸注。
3、給藥前需要稀釋。
【注意事項(xiàng)】
過敏反應(yīng)：用EXONDYS 51治的患者出現(xiàn)過敏反應(yīng)，包括發(fā)熱，潮紅，咳嗽，呼吸困難，支氣管痙攣，皮疹，蕁麻疹和低血壓。
【作用機(jī)制】
Eteplirsen被設(shè)計(jì)成與肌營(yíng)養(yǎng)不良蛋白前mRNA的外顯子51結(jié)合，導(dǎo)致在具有適合外顯子51的基因突變的患者的mRNA加工過程中排除該外顯子。外顯子跳躍旨在允許產(chǎn)生內(nèi)部截短的肌營(yíng)養(yǎng)不良蛋白，其在研究2和研究3中進(jìn)行評(píng)估。
