Pombiliti（龐比利蒂）

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香港登越藥業(yè)有限公司

香港登越藥業(yè)有限公司，創(chuàng)立于2019年，位于香港特別行政區(qū)，經(jīng)香港政府衛(wèi)生署批準(zhǔn)的藥品進(jìn)出口許可資質(zhì)的企業(yè)，牌照號(hào)碼為48/2A/2024，受香港政府法律嚴(yán)格管制，公司持有香港衛(wèi)生署批準(zhǔn)的牌照，主要經(jīng)營(yíng) 罕見(jiàn)藥，孤兒藥、全球最新上市新藥、新特藥品、臨床試驗(yàn)醫(yī)藥供應(yīng)、代理藥品清關(guān)。公司團(tuán)隊(duì)擁有多年的醫(yī)藥行業(yè)經(jīng)驗(yàn)，與全球各地制藥商有長(zhǎng)期合作關(guān)系，經(jīng)銷歐洲、美國(guó)、瑞士、日本等各大制藥廠。承諾所有藥品均為正版正貨，致力于為患者提供優(yōu)質(zhì)醫(yī)藥服務(wù)。

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【藥品規(guī)格】

Cipaglucosidase alfa-atga 105mg/瓶；重構(gòu)和稀釋后用于靜脈輸注的凍干粉；不含防腐劑。

【制造商】

Amicus公司

【作用機(jī)制】

Cipaglucosidase alfa-atga 提供外源性 GAA。Cipaglucosidase alfa-atga 上的雙 M6P 以高親和力介導(dǎo)與細(xì)胞表面的 M6P 受體結(jié)合。結(jié)合后，它被內(nèi)化并轉(zhuǎn)運(yùn)到溶酶體中，在那里它經(jīng)歷蛋白水解裂解和 N-聚糖修剪，這兩者都是產(chǎn)生最成熟和最活躍的 GAA 形式所必需的。

Cipaglucosidase alfa-atga 隨后在裂解糖原中發(fā)揮酶活性。Miglustat 在輸注后與血液中的 cipaglucosidase alfa-atga 結(jié)合、穩(wěn)定并減少其失活。

【適應(yīng)癥】

與 Opfolda 聯(lián)合使用，用于體重≥40 公斤且目前的酶替代療法 (ERT) 無(wú)效的晚發(fā)型龐貝病（溶酶體酸性α-葡萄糖苷酶 [GAA] 缺乏癥）成人。

【禁忌癥】

懷孕。

【不良反應(yīng)】

腹瀉、疲勞、惡心、發(fā)熱；超敏反應(yīng)、IAR。

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